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      1. 新冠肺炎疫情能否推动同情用药政策小步向前走?

        • 2020-05-13 15:35
        • 作者:
        • 来源:艾昆纬

          在新冠肺炎疫情大规模暴发的情况下,多种药物已进入临床试验,同情用药制度也引起广泛关注和讨论。


          同情用药(Compassionateuse),在美国又叫扩展性用药(Expandedaccess),主要针对患有危及生命或严重影响生活质量疾病,需早期干预且无有效治疗手段的患者。同情用药的药物通常是正在提交上市许可申请或者正在进行临床试验的药物,为患者提供了一条使用在研药物的途径。


          2017年,原国家食品药品监督管理总局组织起草了《拓展性同情使用临床试验用药物管理办法(征求意见稿)》,对拓展性同情使用临床试验用药物的管理办法公开征求意见。作为全新的用药方式,同情用药在中国还存在许多法律问题和伦理挑战,即便在美国,这一政策的实施效果也并不十分理想。


          长远来看,依法建立一套合理的用药制度,才能在公众用药安全和用药需求之间达到一个平衡。


          美国版同情用药,患者积极药企为难


          早在上世纪70年代初,美国食品药品管理局(FDA)开始允许在治疗严重、威胁生命的疾病,包括心血管、病毒性和肿瘤性疾病中,使用研究性药物。


          1987年,FDA正式建立治疗性IND(InvestigationalNewDrug)机制,规定在没有合适或满意治疗选择的情况下,若某药物已完成Ⅰ-Ⅲ期临床试验,准备申请上市,且治疗某种疾病的有效性和安全性证据充分,则可以申请治疗性IND,即在临床试验以外扩大药物使用范围。


          1997年前,对于单个患者,仅有紧急情况下同情用药的程序。1997年,美国《食品药品管理现代化法》对单个患者、中等数量患者、大量患者的同情用药都做出了明确规定。根据FDA官网公布的数据计算,美国药品审评研究中心(CDER)在2009-2015年间共收到了7292份(年均1215份)药物同情使用申请,其中7253个申请获批,批准率极高,约为99.5%。


          2016年12月,美国国会高票通过《21世纪治愈法案》,对同情使用/扩大使用药物增加了新的规定,要求药企在公共网站发布同情用药的实施计划,促进病?;蛘呒毙柚瘟?,且符合标准的患者参加同情用药项目。目前,美国的同情用药不止于涵盖药品,还包括器械等一切可以拯救生命的临床产品。


          无论是中国还是美国,监管方都承担着最大的风险,使用同情用药的患者通常病情严重或无药可救,临床前的研究以及早期临床研究数据,并不能支持某个在研药品在这类患者中的使用。如果患者以扩展用药的途径进入后期临床试验,往往会有较大概率出现安全性和疗效问题。同时,实施同情用药对制药公司来说也是难点重重,意味着高投入和高风险。


          其一,企业需要在“处理扩展用药流程、监查临床试验进程、确保试验符合各国监管政策”等方面投入大量资金,甚至会占用核心临床研究上的人力。


          其二,同情用药类似试错,FDA要求企业报告“同情使用”的结果,如果导致了患者死亡,FDA的审查力度会立刻升级,可能要求临床试验部分暂停(停止入组患者),或是直接叫停。这对任何一个制药公司都可能会是灾难性事件。随之而来的一系列严重后果,包括动摇投资人信心,临床研究周期变长从而进一步耗尽公司现金流,甚至导致新药上市失败。


          因此,也有人呼吁对这一部分结果给予“豁免”。例如,中国版“同情用药”在征求意见稿里提出的方案也认为这类“同情用药”应在批准的临床方案之外,因此,原则上不会将相关的临床结果纳入审批考量。


          其三,如果太多患者通过“扩展用药”进入临床研究,可能导致可入组患者数量更少,进一步增加临床试验的难度。


          其四,早期临床试验阶段的药品产能有限,可能没有足够多的药品同时满足临床研究和同情用药的需求。即便是供应充足,用药量的突然增加也可能会让临床研究中的部分患者面临缺药的风险。


          此前,吉利德也宣布瑞德西韦的同情用药数据存在局限性,大多企业都对同情用药持相对谨慎的态度。


          谨慎之下,申请“同情用药”不容易


          在美国,发起同情用药申请的决定权主要掌握在医生手上。虽然患者和药企可以提出同情用药,但是,绝大部分申请由医生提出,医生需要花费超过100个小时的时间来填写同情用药申请表,还需要说服药企将这名患者纳入临床研究。


          从国外经验来看,同情用药必须经过层层申请审批流程。在中国,对于同情用药的法律性质判定,有两种不同意见。一种意见认为,同情用药属于“拓展性临床试验”,依据新修订《药品管理法》第十九条规定,临床试验的申办者按照国务院药品监督管理部门的规定如实报送研制方法、质量指标、药理及毒理试验结果等有关数据、资料和样品,经国务院药品监督管理部门批准后方可开展,也就是说,同情用药须先向国家药品监管部门提出申请,获得批准才能够进行;另一种意见认为,其属于“实验性临床治疗”,依据《执业医师法》第二十六条规定,医师在获得医院批准,并征得患者本人或其家属同意后,即可对尚未上市的药物开展实验性临床医疗。但目前,相关制度还未出台,具体细则还有待政策解释。


          国际惯例中,同情用药可以收费。FDA的规定是,同情用药发起方可收取的费用包括原材料、人力、设备等生产和运输成本,以及监督同情用药等管理费用。但收费必须事先征得FDA授权,且仅限于向已批准同情用药的患者收费,收费期限为获得授权起的1年,发起人可以向FDA申请延长期限。


          当FDA认为收费影响到药品上市申请或收费不再满足标准的情况下,可以撤销书面授权。发起方也可以主动选择免费提供研究用药物。此次新冠疫情期间,瑞德西韦同情用药均为免费赠药方式。


          目前,中国的同情用药已经有了制度基础,但是申报机构、流程、申报方、费用等关键问题尚未有官方文件出台。危重症患者对前沿药物的需求客观存在,疫情的发生也是推动同情用药制度向前发展的一个契机。但是,同情用药制度的落地实施,必定会是一个非常谨慎且需要反复试点的过程,还需要耐心以待。(艾昆纬供稿)


        本文仅代表作者观点,不代表本站立场。

        (责任编辑:李硕)

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